FMR1’i hedefleyen gen terapisi, kırılgan X sendromlu farelerde bazı nörolojik ve davranışsal özelliklerin kısmen düzeldiğini gösterdi; yeni bir umut sunuyor.
All posts tagged in FMR1
2Articles
Yeni preklinik araştırmada AAV ile FMR1/FMRP üretimi fare beyninde artırıldı; kırılgan X biyobelirteçleri ve davranışsal/fonksiyonel fenotipler düzeldi.